giovedì 11 giugno 2020

Terapia genica per recuperare la vista, nuove scoperte grazie ai pipistrelli

La Repubblica del 11.06.2020

Dall’osservazione di questi temuti animali arriva la scoperta dei ricercatori tedeschi di una terapia genica a tripla azione efficace per chi è affetto da degenerazione maculare correlata all’età o da retinite pigmentosa.

GOTTINGA. Arriva dai pipistrelli (gli stessi dai quali sembra essere partito il Coronavirus) la possibilità di una nuova terapia genica in grado di restituire la vista. La scoperta è stata fatta dai ricercatori del Deutches Primatenzentrum di Gottinga, in Germania, che hanno pensato di riattivare i fotorecettori danneggiati ricorrendo alla luce del vicino infrarosso, la stessa utilizzata da questi animali per localizzare le loro prede. Si tratta di una strategia terapeutica che potrebbe dare benefici a chi è affetto da degenerazione maculare correlata all’età o da retinite pigmentosa, patologie che comportano la perdita di visione nella parte centrale della retina mantenendo la capacità della visione periferica. Lo studio è stato pubblicato su Science.

Il modello dei pipistrelli.
Proprio dall’osservazione di questi temuti uccelli è arrivata l’idea degli scienziati. I pipistrelli, infatti, utilizzano i canali ionici sensibili al calore per rilevare la presenza di prede o di predatori nelle vicinanze. Gli scienziati hanno provato a dotare i fotorecettori umani della stessa sensibilità al vicino infrarosso posseduta dai pipistrelli. E dopo vari tentativi sono arrivati alla realizzazione di un sofisticato sistema costituito da tre elementi: il primo consiste in porzioni di DNA ingegnerizzato e serve per assicurare che la codifica genica per il canale sensibile al calore venga espressa solo nei fotorecettori, il secondo è una nano-particella che assorbe efficacemente la luce del vicino infrarosso, il terzo componente è un anticorpo che garantisce un forte legame tra il canale sensibile al calore espresso nei fotorecettori e le nano-particelle che catturano la luce nel vicino infrarosso e rilasciano calore.

La sperimentazione sui topi.
I ricercatori hanno testato il dispositivo dalla tripla azione in topi affetti da degenerazione della retina ed hanno verificato che effettivamente la luce del vicino infrarosso eccitava i fotorecettori degli animali che a loro volta inviavano il segnale alle cellule gangliari della retina collegate tramite gli assoni ai centri del cervello deputati alla vista. Cosa significa questo in pratica? Che la stimolazione della luce infrarossa colpisce i neuroni della corteccia visiva primaria coinvolti nella visione cosciente. La prova più evidente dell’efficacia del nuovo approccio è arrivata dall’osservazione degli animali privi di vista: quelli che non avevano ricevuto il trattamento non riuscivano a portare a termine alcuni compiti semplici che invece gli animali trattati dimostravano di saper svolgere.

La sperimentazione sulle retine umane.
A questo punto, i ricercatori hanno testato la nuova strategia terapeutica su campioni di retine umane provenienti da donatori deceduti. I risultati sperimentali hanno dimostrato che il metodo della terapia genica a tre componenti permette di riattivare i circuiti visivi della retina umana esposti alla luce del vicino infrarosso. “La stimolazione nel vicino infrarosso è un passo importante per restituire ai pazienti non vedenti la capacità di leggere o vedere i volti. Vogliamo dare speranza ai non vedenti con queste scoperte e intensificheremo ulteriormente le nostre attività di ricerca in quest’area”, ha dichiarato Daniel Hillier, a capo del gruppo di ricerca.

di Irma D'Aria

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