Una terapia genica per ringiovanire la retina, studio su Nature

Salute del 16/12/2020

Uno studio sui topi sperimenta un 'cocktail' di tre geni in grado di riportare indietro le lancette dell'orologio biologico.

"Ringiovanire" la retina e combattere così le tipiche patologie oculari dell’invecchiamento, a partire dal glaucoma. È quanto lascia sperare un nuovo studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature, della Harvard Medical School (Usa). I ricercatori sono riusciti letteralmente a portare indietro le lancette dell’orologio delle cellule oculari e a ringiovanire la retina, ripristinandone le funzioni grazie alla terapia genica. In questa ricerca, dunque, non si è studiato l’effetto di un occhio bionico e neppure quello di un trapianto, ma il ripristino della retina originale. Anche se la ricerca è stata realizzata sui topi, viene considerata molto promettente.

Lo studio

I ricercatori hanno utilizzato un vettore virale, un virus adeno-associato (AAV), per trasportare nella retina dei topi tre geni del ringiovanimento in grado di mandare indietro le lancette del tempo: Oct4, Sox2 e Klf4. Questi tre geni insieme a un quarto, cMyc che non è stato usato in questa sperimentazione, sono i fattori di Yamamaka che regolano la differenziazione delle cellule staminali pluripotenti indotte, capaci di riportare le cellule staminali al loro stato embrionale primitivo dal quale possono svilupparsi in qualsiasi altro tipo di cellula. Una terapia che sfrutti le potenzialità anti-aging di questi geni potrebbe riparare i danni alla vista provocati sia dal glaucoma che dall’invecchiamento.

La sperimentazione con tre geni

In passato, erano stati condotti degli studi utilizzando tutti e quattro i geni, denominati ‘i fantastici 4’ della riprogrammazione cellulare’, ma erano falliti per l’elevato rischio di generare tumori o di ottenere cellule talmente primitive che erano private della loro identità. In questo caso, invece, i ricercatori hanno ottenuto risultati soddisfacenti eliminando il gene cMyc e servendosi degli altri tre.

I risultati

La terapia a base dei tre geni è stata testata sulle cellule gangliari retiniche di topi adulti con lesioni del nervo ottico ottenendo un numero doppio di cellule sopravvissute dopo la lesione e un aumento di cinque volte della ricrescita dei nervi. I tre geni sono stati utilizzati anche in topi affetti da glaucoma e si è visto che, dopo la terapia, c’è stato un aumento dell'attività elettrica delle cellule nervose e un notevole aumento della acutezza visiva, valutata in base alla capacità degli animali di vedere le linee verticali in movimento su uno schermo. La terapia ha funzionato anche sui topi anziani, migliorandone notevolmente la capacità visiva.

di Irma D'Aria